Tabella schematica con alcuni esempi di malattie e i possibili interventi con CRISPR-Cas9:
| Malattia | Come CRISPR può intervenire | Stato attuale |
|---|---|---|
| Anemia falciforme | Correggere la mutazione del gene HBB (emoglobina) per produrre globuli rossi normali. | Trial clinici già in corso con risultati molto promettenti. |
| Talassemia | Riparare il gene dell’emoglobina o riattivare la produzione di emoglobina fetale. | Studi clinici in fase avanzata. |
| Fibrosi cistica | Correzione della mutazione nel gene CFTR, responsabile del difetto nei canali ionici. | In fase sperimentale su cellule e modelli animali. |
| Distrofia muscolare di Duchenne | “Saltare” o correggere l’esone difettoso del gene DMD per ripristinare parzialmente la distrofina. | Test preclinici e primi trial clinici. |
| Cecità ereditaria (amaurosi congenita di Leber) | Correzione di mutazioni nel gene CEP290 direttamente nelle cellule retiniche. | Primo trial clinico su pazienti avviato nel 2020. |
| Cancro | Potenziare i linfociti CAR-T rendendoli più efficaci contro cellule tumorali resistenti. | Diversi studi clinici in corso. |
| HIV | Eliminare sequenze virali integrate nel genoma delle cellule infette. | Studi preclinici su modelli animali. |
| Epatite B | Distruggere DNA virale persistente negli epatociti. | In fase di laboratorio. |
| Malattie neurodegenerative (es. SLA, Alzheimer) | Spegnere geni mutati o tossici, introdurre varianti protettive. | Preclinico, ancora lontano dalla clinica. |
Vuoi che trasformi questa tabella in un grafico visivo (timeline/infografica) che mostri a colpo d’occhio quali applicazioni sono già cliniche e quali ancora sperimentali?
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